| 摘要 |
1. Способ модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида сиалидазы 4 (NEU4) в биологической системе, включающий: осуществление контакта указанной системы с по меньшей мере одним антисмысловым олигонуклеотидом длиной от 5 до 30 нуклеотидов, при этом последовательность указанного по меньшей мере одного олигонуклеотида по меньшей мере на 50% идентична последовательности обратного комплемента природной антисмысловой последовательности полинуклеотида сиалидазы 4 (NEU4), с обеспечением тем самым модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида сиалидазы 4 (NEU4).2. Способ модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида сиалидазы 4 (NEU4) в биологической системе по п.1, включающий: осуществление контакта указанной биологической системы с по меньшей мере одним антисмысловым олигонуклеотидом длиной от 5 до 30 нуклеотидов, при этом последовательность указанного по меньшей мере одного олигонуклеотида по меньшей мере на 50% идентична последовательности обратного комплемента полинуклеотида, содержащего от 5 до 30 последовательных нуклеотидов в пределах нуклеотидов природного антисмыслового транскрипта: 1-2119 последовательности SEQ ID NO: 2, или 1-1245 последовательности SEQ ID NO: 3, или 1-490 последовательности SEQ ID NO: 4, или 1-527 последовательности SEQ ID NO: 5, или 1-946 последовательности SEQ ID NO: 6, или 1-703 последовательности SEQ ID NO: 7; с обеспечением тем самым модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида сиалидазы 4 (NEU4).3. Способ модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида сиалидазы 4 (NEU4) в клетках или тканях пациента in vivo или in vitro, включающий: осуществление контакта указанных клеток или тканей с по меньшей мере одним а� |
