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La invención se relaciona con ARNi, por ejemplo, composiciones de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd), dirigido al gen del componente del complemento C5, y métodos para usar dicho ARNi, por ejemplo, ARNhd, composiciones para inhibir la expresión de C5 y para tratar sujetos que tienen una enfermedad asociada con el componente del complemento C5, por ejemplo, hemoglobinuria paroxística nocturna. |
