用于调节β-连环蛋白表达的化合物及其应用

摘要

本发明涉及寡聚化合物(寡聚物)，其靶向细胞中的β-连环蛋白mRNA，并降低β-连环蛋白的表达。降低减少β-连环蛋白的表达，有利于一系列医学病症，包括高增生性病症，如癌症。本发明提供了包含所述寡聚物的治疗性组合物，以及用所述寡聚物调节β-连环蛋白表达的方法，包括治疗过度增生性病症，包括癌症如多发性骨髓瘤的方法。

主权项

一种治疗或预防哺乳动物骨髓瘤的方法，包括给所述哺乳动物施用有效剂量的寡聚物,所述寡聚物选自：5'‑^MeC_s^MeC_sA_st_sc_st_st_sg_st_sg_sa_st_sc_s^MeC_sA_sT‑3'(SEQ ID NO:168)和5'‑G_sT_sG_st_st_sc_st_sa_sc_sa_sc_sc_sa_sT_sT_sA‑3'(SEQ ID NO:171),其中，大写字母表示β‑D‑氧‑LNA单体，小写字母表示DNA单体，下标“s”指硫磷酰连接，^MeC表示含有5‑甲基胞嘧啶碱基的β‑D‑氧‑LNA单体或所述寡聚物的结合物。