| 摘要 |
Один аспект настоящего изобретения относится к дуплексному средству двухцепочечной РНКи (дцРНК), способному ингибировать экспрессию гена-мишени. Дуплекс дцРНК содержит один или несколько мотивов из трех идентичных модификаций на трех последовательных нуклеотидах в одной или обеих цепях, в частности в сайте расщепления цепи или вблизи него. Другие аспекты изобретения относятся к фармацевтическим композициям, содержащим такие средства дцРНК, подходящих для терапевтического применения, и способам ингибирования экспрессии гена-мишени путем введения таких средств дцРНК, например, для лечения различных болезненных состояний. |
