| 摘要 |
В настоящей заявке описаны олигомерные соединения (олигомеры), которые направленно воздействуют на нуклеиновые кислоты, кодирующие человеческий SMN2 в клетке, приводя к модулированию сплайсинга мРНК SMN2 в сторону получения полноразмерной мРНК SMN2 по сравнению с обладающим более слабой функциональной активностью укороченным транскриптом, а именно SMN2 Δ7. Снижение экспрессии мРНК SMNΔ7 и/или повышение экспрессии полноразмерной мРНК SMN2 является полезным для лечения заболеваний или нарушений, ассоциированных со сверхэкспрессией или нежелательными высокими уровнями аномальных форм SMN2, прежде всего SMN2 Δ7, таких как спинальная мышечная атрофия (SMA). |
