| 摘要 |
Περιγράφεται γονίδιο το οποίο κωδικεύει snRNA τροποποιημένο έτσι ώστε να περιέχει αντιπληροφοριακή αλληλουχία συμπληρωματική προς τουλάχιστον έναν των δύο συνδέσμων συρραφής στο 5' και/ή 3' ενός των εξονίων που κωδικεύουν πρωτεΐνη θεραπευτικού ενδιαφέροντος, του οποίου η αλληλουχία θα πρέπει να παρακαμφθεί κατά τη διεργασία συρραφής που μετατρέπει το προ-mRNA στο ώριμο mRNA. Ιδιαιτέρως καλά αποτελέσματα δίδει το γονίδιο το οποίο περιέχει τομείς συμπληρωματικούς και στους δύο συνδέσμους συρραφής. Εάν το γονίδιο εισαχθεί σε κατάλληλους φορείς, τότε είναι χρήσιμο στη γονιδιακή θεραπεία, ιδίως στην αγωγή μυικών δυστροφιών Duchenne, δυστροφικών παθήσεων. |
