一种药物筛选方法及其用途

摘要

本发明中公开了使用导致产生药学图谱的高分辨率技术在非人类动物中筛选药物的方法。本发明中进一步公开了预测候选药物化合物的治疗益处和/或毒性的方法。在具体实施方式中，本发明提供了基于测试药物的药学图谱与一个或多个具有已知临床结果的参考药物的药学图谱的比较来预测测试药物临床疗效的方法。

主权项

一种预测测试化合物的治疗效果或毒性效果的方法，其包括：(a)将测试化合物施与转基因动物，其中转基因动物包含控制荧光报告基因序列表达的基因调节区域；(b)获取转基因动物的组织；(c)使用提供组织中表达荧光报告基因序列的细胞的单细胞分辨率的成像技术对获取的组织进行成像，由此生成测试化合物的药学图谱；和(d)将(c)中的药学图谱与参考化合物的药学图谱进行比较，其中，参考化合物具有已知的治疗效果或毒性效果，由此基于药学图谱的相似性来预测测试化合物的治疗效果或毒性效果。