摘要 |
1. Невирионная частица для доставки in vivo РНК в клетку позвоночного, где (а) частица включает материал доставки, либо (i) который инкапсулирует самореплицирующуюся молекулу РНК, кодирующую иммуноген, либо (ii) на котором адсорбируется самореплицирующаяся молекула РНК, кодирующая иммуноген, и (b) РНК не включает модифицированные нуклеотиды.2. Частица по п.1, где частица представляет собой липосому, и в ней инкапсулирована РНК.3. Частица по п.1, где частица представляет собой нетоксичную и биодеградируемую полимерную микрочастицу, и РНК адсорбирована на ней.4. Частица по п.1, где частица представляет собой биодеградируемую поперечно сшитую наночастицу из олигомерного полимера, образованную путем взаимодействия полимера, поперечно сшивающего агента, заряженного мономера и РНК.5. Частица по п.2, где липосома включает липид с катионной головной группой.6. Частица по п.2 или 5, где липосома включает липид с цвиттерионной головной группой.7. Частица по п.2 или 5, где липосома имеет диаметр в диапазоне 50-220 нм.8. Частица по п.3, где частица включает поли(D,L-лактид-со-гликолид).9. Частица по п.3 или 8, где частица имеет диаметр от 30 нм до 7 мкм.10. Частица по п.1, где самореплицирующаяся молекула РНК кодирует (i) РНК-зависимую РНК-полимеразу, которая может транскрибировать РНК с самореплицирующейся молекулы РНК, и (ii) иммуноген.11. Частица по п.10, где молекула РНК содержит две открытые рамки считывания, первая из которых кодирует репликазу альфа-вируса, а вторая кодирует иммуноген.12. Частица по п.1, где молекула РНК имеет длину 9000-12000 нуклеотидов.13. Частица по п.1, где иммуноген может вызывать иммунный ответ in vivo против бактерии, вируса, грибка или паразита |