| 摘要 |
1. Способ лечения болезни Санфилиппо типа В (SanB), включающий этап интратекального введения нуждающемуся в лечении субъекту рекомбинантного белка альфа-N-ацетилглюкозаминидазы (Naglu).2. Способ по п.1, отличающийся тем, что указанный рекомбинантный белок Naglu представляет собой гибридный белок, содержащий домен Naglu и нацеливающий на лизосомы фрагмент.3. Способ по п.2, отличающийся тем, что указанный домен Naglu содержит аминокислотную последовательность по меньшей мере на 80% идентичную SEQ ID NO:1 (зрелый белок Naglu человека).4. Способ по п.2, отличающийся тем, что указанный домен Naglu содержит аминокислотную последовательность, по меньшей мере на 95% идентичную SEQ ID NO:1 (зрелый белок Naglu человека).5. Способ по п.2, отличающийся тем, что указанный домен Naglu содержит аминокислотную последовательность, идентичную SEQ ID NO:1 (зрелый белок Naglu человека).6. Способ по п.2, отличающийся тем, что указанный нацеливающий на лизосомы фрагмент представляет собой фрагмент IGF-II.7. Способ по п.6, отличающийся тем, что указанный фрагмент IGF-II содержит аминокислотную последовательность, по меньшей мере на 70% идентичную зрелому IGF-II человека (SEQ ID NO:3).8. Способ по п.6, отличающийся тем, что указанный фрагмент IGF-II содержит аминокислотную последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную зрелому IGF-II человека (SEQ ID NO:3).9. Способ по п.6, отличающийся тем, что указанный фрагмент IGF-II содержит аминокислотную последовательность по меньшей мере на 90% идентичную зрелому IGF-II человека (SEQ ID NO:3).10. Способ по п.6, отличающийся тем, что указанный фрагмент IGF-II содержит аминокислотную последовательность, включающую остатки 8-67 зрелого IGF-II человека (SEQ ID NO:3).11. Способ по любому из п.п.2-10, отличаю� |
