基于小核酸药物成骨治疗的骨靶向递送系统及其制备方法

摘要

本发明提供了一种基于小核酸药物成骨治疗的骨靶向递送系统及其制备方法。该骨靶向递送系统包括脂质体、骨靶向分子和小核酸药物，所述骨靶向分子选自双磷酸盐、8个天门冬氨酸多肽重复序列、6个天门冬氨酸-丝氨酸-丝氨酸多肽重复序列和针对成骨样细胞筛选出的适配子中的一种或几种，所述小核酸药物选自具有促进骨形成功能的小干扰核糖核酸、微小核糖核酸的模拟物和微小核糖核酸的阻断剂中的一种或几种。本发明相比传统的骨靶向递送系统具有更强的专属性和特异性，小核酸药物转染效率高，能够达到较高的沉默效率。

主权项

一种基于小核酸药物成骨治疗的骨靶向递送系统，包括脂质体、骨靶向分子和小核酸药物，其特征在于，骨靶向分子选自SEQ ID NO：2，小核酸药物选自具有促进骨形成功能的小干扰核糖核酸；所述脂质体中阳离子脂质占总脂质含量的0%～50%，非阳离子脂质占总脂质含量的50%～100%；所述阳离子脂质选自1,2‑二油烯氧基‑3‑三甲氨基丙烷、N‑[1‑（2，3‑二油基氧）丙基]‑N，N，N，‑氯化三甲铵和DC‑胆固醇中的一种或几种；所述SEQ ID NO：2末端巯基化并与所述脂质体共价连接。