| 摘要 |
Una preparación vírica de virus adenoasociado recombinante (VAAr), preparación vírica de VAAr que está esencialmente libre de virus auxiliar, que comprende un vector de VAAr, donde el vector de VAAr comprende una secuencia de nucleótidos heteróloga que comprende una región codificante que forma pares de bases intracatenarios, donde la formación de pares de bases intracatenarios es suficiente para permitir la transcripción sin previa replicación de ADN de la cadena, donde la expresión de la región codificante de la secuencia heteróloga está incrementada con relación a un vector de VAAr que carece de formación de pares de bases intracatenarios suficiente para incrementar dicha expresión, y donde el vector VAAr comprende una o más secuencias de repetición terminal invertida (ITR) que flanquean dicha secuencia heteróloga, para su uso en un método de tratamiento del organismo humano o animal mediante terapia. |
