发明名称 杜兴肌营养不良中有效的外显子(44)跳跃方法及相关手段
摘要 本发明涉及与具有5’-GUGGCUAACAGAAGCU(SEQ ID NO 1)序列的核苷酸分子结合和/或互补的核酸分子,以及该分子在诱导DMD患者的DMD基因外显子44跳跃的方法中的用途。
申请公布号 CN102171342B 申请公布日期 2014.07.16
申请号 CN200980124158.7 申请日期 2009.05.14
申请人 普罗森那技术公司;莱顿教学医院 发明人 勒德乌斯·约翰尼斯·普拉滕伯格;约瑟夫斯·约翰尼斯·德吉姆彼;朱迪思·克里斯蒂娜·塞奥多拉·万多伊特科姆;盖瑞特-扬·保德维金·万欧门;安妮姆耶克·阿斯马-鲁斯
分类号 C12N15/11(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;C12N15/86(2006.01)I 主分类号 C12N15/11(2006.01)I
代理机构 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 代理人 王达佐;洪欣
主权项 反义寡核苷酸,其由20、21、22或23个核苷酸组成,并且包含SEQ ID NO:5的碱基序列。
地址 荷兰莱顿