血管生成素样3(ANGPTL3)iRNA组合物及其使用方法

摘要

本发明提供iRNA组合物，该组合物影响RNA诱导的沉默复合物(RISC)介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内，例如在一个受试者，例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发明的iRNA组合物的方法，用于抑制ANGPTL3基因的表达和/或用于治疗将受益于ANGPTL3基因表达抑制或减少的受试者，例如一个经受或易于经受脂类代谢作用失调的受试者，例如一个经受或易于经受高血脂症或高甘油三酯血症的受试者。

主权项

一种用于抑制ANGPTL3表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包括一个正义链和一个反义链，其中所述正义链包括与SEQ ID NO：1的核苷酸序列区别在于不多于3个核苷酸的至少15个连续的核苷酸，并且所述反义链包括与SEQ ID NO：5的核苷酸序列区别在于不多于3个核苷酸的至少15个连续的核苷酸。