SIRT1在制备上调珠蛋白基因表达及在制备治疗贫血药物中的用途

摘要

本发明涉及SIRT1在制备上调珠蛋白基因表达及在制备治疗贫血药物中的用途。特别地，所述药物是提纯的蛋白质类型的药物，其剂型可以是适于蛋白质药物应用的任何剂型。特别地，所述药物是能表达SIRTI蛋白的重组核酸构建体，其表达载体可以是任何适用于基因治疗用的表达载体。特别地，所述珠蛋白基因为γ珠蛋白或ε-珠蛋白，所述贫血为地中海贫血或镰状细胞贫血。特别地，所述地中海贫血为β-地贫。本发明为由于珠蛋白基因缺陷导致的贫血提供了一条有益的治疗途径。

主权项

SIRT1在制备治疗由于珠蛋白基因缺陷导致的贫血的药物中的用途。