| 发明名称 | 抑制PCSK9基因表达的组合物和方法 | ||
| 摘要 | 本发明涉及用于抑制PCSK9基因(PCSK9基因)表达的双链核糖核酸(dsRNA)，所述dsRNA包含长度小于30个核苷酸且通常为19-25个核苷酸的核苷酸序列反义链，并且所述反义链与PCSK9基因的至少一部分基本互补。本发明还涉及包含所述dsRNA和药学上可接受的载体的药物组合物，使用所述药物组合物治疗由PCSK9基因的表达和PCSK9基因表达导致的疾病的方法。 | ||
| 申请公布号 | CN103614375A | 申请公布日期 | 2014.03.05 |
| 申请号 | CN201310491236.5 | 申请日期 | 2007.05.10 |
| 申请人 | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 | 发明人 | 帕梅拉·谭;比吉特·布拉姆利奇;玛丽亚·弗兰克-卡米尼斯基;凯文·菲茨杰拉德;埃金·阿肯克;威克特·E·考特廉斯基 |
| 分类号 | C12N15/113(2010.01)I;C12N5/10(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I;C12Q1/68(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P3/06(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2010.01)I |
| 代理机构 | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人 | 陈文平;徐志明 |
| 主权项 | 用于抑制细胞内人PCSK9基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包含至少两条互补的序列，并且其中的正义链包含第一序列，反义链包含第二序列，所述第二序列包含与编码PCSK9的mRNA的至少一部分基本互补的互补区，其中所述互补区的长度小于30个核苷酸，且其中所述dsRNA在接触表达所述PCSK9的细胞时抑制所述PCSK9基因的表达。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||