Administración de compuestos terapéuticos al cerebro y otros tejidos

摘要

Una composición farmacéutica que comprende una enzima que es (a) deficiente en una enfermedad dealmacenamiento lisosómico, y (b) comprende o ha sido manipulada para comprender un resto que permite que dichaenzima se una al receptor de manosa-6-fosfato (M6P), para uso en el tratamiento de una enfermedad dealmacenamiento lisosómico mediante administración intratecal a un sujeto mamífero en una cantidad eficaz paramejorar los síntomas en el SNC de dicha enfermedad de almacenamiento lisosómico.