靶向小胶质细胞的基因-载体复合物及其制备方法和应用

摘要

本发明公开了一种靶向小胶质细胞的基因-载体复合物，由CX3CR1shRNA干扰载体与基因载体通过静电作用结合而成，所述基因载体为H9多肽与壳聚糖的偶联物，该复合物通过H9多肽的导向作用，可成功靶向小胶质细胞表面特异性CX3CR1受体分子，在H9多肽发挥对CX3CR1受体的拮抗作用的同时，CX3CR1shRNA干扰载体可高效地转染入小胶质细胞，干扰CX3CR1的表达，抑制小胶质细胞的活化，进而抑制由小胶质细胞介导的神经系统疾病的发生或恶化；本发明还公开了该复合物的制备方法，操作简便，所得产品为大小均一的纳米粒，有利于细胞对该复合物的摄取；本发明的复合物可用于制备小胶质细胞活化抑制剂，在由小胶质细胞介导的神经系统疾病治疗领域有着良好的开发应用前景。

主权项

靶向小胶质细胞的基因‑载体复合物，其特征在于，由CX3CR1 shRNA干扰载体与基因载体通过静电作用结合而成，所述CX3CR1 shRNA干扰载体中shRNA的正义链如SEQ ID No.2所示，反义链如SEQ ID No.3所示，所述基因载体为H9多肽与壳聚糖的偶联物，所述H9多肽的氨基酸序列如SEQ ID No.1所示。