寡糖-蛋白缀合物

摘要

本发明涉及寡糖-蛋白缀合物。具体地，本发明中提供包含蛋白和式I-VI中之一的寡糖的缀合物。本发明中还提供包含这种缀合物的药物组合物。本发明中进一步提供通过施用寡糖-糖蛋白缀合物而在哺乳动物中治疗溶酶体贮积症的方法。

主权项

1.一种寡糖-蛋白缀合物，包含：(1)蛋白和(2)式I-VI中任一者的寡糖：其中：a选自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;b选自α1,2;α1,3;和α1,4;c选自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;d选自α,β与α和β的混合物;e选自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;f选自α,β与α和β的混合物;g选自α1,2;α1,3;和α1,4;h选自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;i选自α,β与α和β的混合物;j是α1,2;k选自α,β与α和β的混合物;x是1,2或3;l选自α,β与α和β的混合物;m选自α,β与α和β的混合物;R^x和R^y各自独立地选自聚乙二醇和C₁-C₁₀烷基，所述C₁-C₁₀烷基任选地被氧代、硝基、卤代、羧基、氰基或低级烷基取代并且任选地夹杂选自N、O或S中的一种或多种杂原子;z是0,1,2,3或4;以及当x是2或3，或y是2、3或4时，式IV或式VI的各甘露糖之间的连接选自α1,2;α1,3;α1,4;和α1,6;前提条件是当e是α1,6时，f选自α与α和β的混合物。