发明名称 |
使用甲酰-甘氨酸生成酶(FGE)对多种硫酸酯酶缺乏症和其它病症进行诊断和治疗 |
摘要 |
本发明涉及使用甲酰-甘氨酸生成酶(FGE)对多种硫酸酯酶缺乏症和其它病症进行诊断和治疗,具体地涉及药物组合物,包含:由细胞产生的、用于治疗硫酸酯酶缺乏症的硫酸酯酶,和药学上可接受的载体,其中所述细胞已与包含选自下列的分离的多肽的试剂接触:具有与SEQID NO:2序列具有至少95%一致性的、并且具有Cα-甲酰甘氨酸生成活性(FGE)的氨基酸序列的多肽;和包含选自SEQ ID NO:2、5、46、48、50、52、54、56、58、60、62、64、66、68、70、72、74、76和78的序列的多肽。 |
申请公布号 |
CN101444621B |
申请公布日期 |
2013.11.20 |
申请号 |
CN200810213073.3 |
申请日期 |
2004.02.10 |
申请人 |
夏尔人类遗传性治疗公司 |
发明人 |
K·冯菲古拉;B·施密特;T·蒂尔克斯;M·W·希尔特莱恩;A·巴拉比奥;M·P·考斯玛 |
分类号 |
A61K38/46(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61P15/00(2006.01)I;A61P17/00(2006.01)I;A61P19/08(2006.01)I;A61P25/00(2006.01)I;A61P43/00(2006.01)I;C12N15/52(2006.01)I;C12Q1/68(2006.01)I;G01N33/68(2006.01)I |
主分类号 |
A61K38/46(2006.01)I |
代理机构 |
北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 |
代理人 |
邬玥;葛强 |
主权项 |
核酸分子用于在体外在细胞中增加Cα‑甲酰甘氨酸生成活性中的用途,其中所述核酸分子为如SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列,且其中所述Cα‑甲酰甘氨酸生成活性在硫酸酯酶底物上形成甲酰甘氨酸或增强甲酰甘氨酸的形成。 |
地址 |
美国马萨诸塞州 |