用于增加Hsp70细胞内活性的方法

摘要

本发明涉及能够提高Hsp70细胞内浓度和/或活性的生物活性剂，用于治疗源于酶缺陷的溶酶体贮积病，所述酶的活性与作为辅因子的溶酶体BMP的存在不直接相关；所述溶酶体贮积病例如糖原贮积病、神经节苷脂贮积病、神经元蜡样质脂褐质沉积症、脑腱性胆固醇贮积病、沃尔曼氏症、胆固醇酯贮积病、糖胺聚糖代谢紊乱、粘多糖贮积症、糖蛋白代谢紊乱、粘脂贮积症、天冬氨酰葡萄糖胺尿症、岩藻糖苷贮积症、甘露糖贮积病和II型唾液酸贮积病。

主权项

一种能够提高Hsp70的细胞内浓度和/或Hsp70活性的生物活性剂，其用于治疗选自以下组成的组的疾病：糖原贮积病、神经节苷脂贮积病、神经元蜡样质脂褐质沉积症、脑腱性胆固醇贮积病、沃尔曼氏症、胆固醇酯贮积病、糖胺聚糖代谢紊乱、粘多糖贮积症、糖蛋白代谢紊乱、粘脂贮积症、天冬氨酰葡萄糖胺尿症、岩藻糖苷贮积症、甘露糖贮积病和II型唾液酸贮积病。