| 摘要 |
1. Способ получения генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки, включающий:(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием генетически скорректированной неплюрипотентной клетки;(ii) трансфекцию указанной генетически скорректированной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетки; и(iii) предоставление указанной генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетке возможности делиться, с образованием посредством этого генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.2. Способ по п.1, где указанная генетически поврежденная неплюрипотентная клетка является человеческой клеткой.3. Способ по п.1, где указанная генетически поврежденная неплюрипотентная клетка является мышиной клеткой.4. Способ по п.1, где указанный корректирующий заболевание ген кодирует белок FANCA.5. Способ по п.1, где указанный корректирующий заболевание ген кодирует белок FANCD2.6. Способ по п.1, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.7. Способ по п.1, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированн� |
