用于治疗蛋白积聚病症的环己烷多元醇制剂

摘要

本发明提供了包括环己烷多元醇化合物的制剂、剂型和治疗，其在治疗病症和/或疾病，包括其中蛋白折叠和/或积聚、和/或淀粉样蛋白形成、沉积、聚集或持续的病症中提供有益药动学特征。在本发明的一些方面，提供了包含一定量环己烷多元醇化合物和可药用载体、稀释剂或赋形剂的剂型，所述剂型适于对个体给药以提供化合物在血浆、脑和/或脑脊髓液中的治疗有效浓度。制剂可以以500、1000、2000、3500、5000或7000mg环己烷多元醇化合物的剂量给药，以获得具有分别为43±20％μg·h/mL、130±20％μg·h/mL、215±20％μg·h/mL、467±20％μg·h/mL、507±20％μg·h/mL或885±20％μg·h/mL的AUC0-INF，以及具有分别为5.8±20％μg/mL、17±20％μg/mL、33±20％μg/mL、75±20％μg/mL、110±20％μg/mL或155±20％μg/mL的平均Cmax的平均血浆浓度特征。

主权项

包含一定量环己烷多元醇化合物的剂型，所述剂型适于对个体给药以在血浆、脑和/或脑脊髓液中提供治疗有效浓度的化合物，或在预防、治疗或控制病症在蛋白折叠和/或积聚和/或淀粉样蛋白形成、沉积、聚集或持久方面的症状中提供至少一种疗效。