ITR同向排列的AAV载体构建及其应用

摘要

本发明具体涉及一种ITR同向排列的AAV载体pSDAV2，该表达载体主要由两个同向排列的AAV2的ITR、筛选基因表达框和外源基因表达框组成，其中外源基因表达框中含有多克隆位点MCS，用于表达外源基因的插入。将报告基因插入pSDAV2载体，筛选获得细胞株，利用“一个细胞株/一株辅助病毒”策略包装重组AAV病毒，发现ITR同向排列不仅能够明显提高包装获得重组AAV病毒中双链AAV病毒的比例，还能增强包装携带基因的体内外表达效率。总之，本发明提出并构建了一种ITR同向排列的AAV载体，为重组AAV病毒的包装特别是重组双链AAV病毒的包装提供了新的选择。

主权项

ITR同向排列的AAV载体，其技术特征在于：两个AAV2 ITR同向排列且ITR间包含一个外源基因表达框，用于外源基因的插入。