| 发明名称 | 一种干扰靶基因表达的复合分子及其制备方法 | ||
| 摘要 | 一种干扰靶基因表达的复合分子及其制备方法，其中该复合分子含有两条至少80％互补的siRNA链X1和X2，X1的5’端与X2的3’端通过非核酸分子L1连接，X2的5’端与X1的3’端通过非核酸分子L2连接。由于复合分子的两条siRNA链X1和X2的5’端和3’端都通过非核酸分子连接，因此siRNA链不容易解旋降解，从而大大地改善了siRNA的化学稳定性和血液容留时间。复合分子施用后，在细胞内利用细胞内存在的Dicer酶释放复合分子中被锁定的siRNA，双链siRNA解链释放出反义单链siRNA，从而对靶基因的表达进行抑制。 | ||
| 申请公布号 | CN101889087B | 申请公布日期 | 2013.04.03 |
| 申请号 | CN200880116139.5 | 申请日期 | 2008.11.28 |
| 申请人 | 苏州瑞博生物技术有限公司 | 发明人 | 席真;梁子才;曹力强;章骏斌;黄金宇 |
| 分类号 | C12N15/11(2006.01)I;C07H21/00(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/11(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京润平知识产权代理有限公司 11283 | 代理人 | 周建秋;王凤桐 |
| 主权项 | 1.一种干扰靶基因表达的复合分子，其特征在于，该复合分子含有两条至少80％互补的siRNA链X<sub>1</sub>和X<sub>2</sub>，X<sub>1</sub>的5’端与X<sub>2</sub>的3’端通过非核酸分子L<sub>1</sub>连接，X<sub>2</sub>的5’端与X<sub>1</sub>的3’端通过非核酸分子L<sub>2</sub>连接，其中，所述非核酸连接分子L<sub>1</sub>和非核酸连接分子L<sub>2</sub>各自独立地如式I所示：<img file="FDA00001963202200011.GIF" wi="647" he="289" />R<sub>1</sub>和R<sub>2</sub>各自独立地为羧基、氨基或巯基；R<sub>5</sub>为<img file="FDA00001963202200012.GIF" wi="1093" he="318" /><img file="FDA00001963202200013.GIF" wi="1482" he="404" />R<sub>6</sub>为以下基团中的一种：<img file="FDA00001963202200014.GIF" wi="1905" he="850" /><img file="FDA00001963202200021.GIF" wi="1902" he="1222" />其中，上述各基团中的n各自独立地为0-10的整数，m为1-5的整数。 | ||
| 地址 | 215347 中国江苏省昆山市苇城南路1666号清华科技园科技大厦508室 | ||