用于核酸结合物的具有内涵体溶解剂的优化的体内递送系统

摘要

本发明涉及用于与促进内吞的分子结合的有治疗用途的核酸的、具有内涵体溶解剂的优化的体内递送系统，尤其是用于治疗癌症。

主权项

包含结合的核酸分子和喹啉内涵体溶解剂的药物组合物，所述结合的核酸分子具有至少一个游离末端和与人类基因组中的任何基因具有小于80%序列同一性的20‑200bp的DNA双链部分，所述核酸分子与促进内吞的分子共价连接，所述促进内吞的分子选自亲脂性分子或靶向细胞受体使实现受体介导的内吞的配体。