| 摘要 |
L'invention concerne un vecteur viral adéno-associé comprenant : une séquence snRNA modifiée de type U7 ; le promoteur natif de U7 ; au moins une séquence antisens dirigée contre au moins un site d'épissage d'au moins un exon, ledit exon codant un domaine dispensable de la dystrophine.
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