PRODUCCION DE UNA N-ACETILGALACTOSAMINA-6-SULFATASA HUMANA ACTIVA ALTAMENTE FOSFORILADA Y SUS USOS

摘要

Composiciones de la N-acelilgalactosamina-6-sulfatasa (GALNS) humana activa altamente fosforilada y las composiciones y formulaciones farmacéuticas que la incluyen, los métodos para la producción y purificación de GALNS y su uso en el diagnóstico, profilaxis o tratamiento de enfermedades y condiciones, lo que en particular incluye las enfermedades por almacenamiento lisosomal que son ocasionadas por o están asociadas con una deficiencia en la enzima GALNS, por ejemplo, la mucopolisacaridosis IVa (MPS IVa o síndrome de Morquio A).