| 发明名称 | 通过抑制针对三重四脯氨酸(TTP)的天然反义转录物来治疗TTP相关疾病 | ||
| 摘要 | 本发明涉及反义寡核苷酸，具体而言，其通过靶向三重四脯氨酸(TTP)的天然反义多核苷酸，调节三重四脯氨酸(TTP)的表达和/或功能。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与TTP表达有关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 申请公布号 | CN102803492A | 申请公布日期 | 2012.11.28 |
| 申请号 | CN201080027720.7 | 申请日期 | 2010.05.06 |
| 申请人 | 库尔纳公司 | 发明人 | J.科拉德;O.霍尔科瓦谢尔曼 |
| 分类号 | C12N15/113(2006.01)I;C12N15/63(2006.01)I;A61K31/713(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2006.01)I |
| 代理机构 | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人 | 李波;郭文洁 |
| 主权项 | 一种在体内或体外调节患者细胞或组织中三重四脯氨酸(TTP)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：使所述细胞或组织与长度为5‑30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与以下多核苷酸的反向互补序列具有至少50%序列同一性，所述多核苷酸包含在SEQ ID NO: 3的核苷酸1‑970、SEQ ID NO: 4的核苷酸1‑1117 和SEQ ID NO: 5的核苷酸1‑297(图3)之内的5‑30个连续核苷酸；从而在体内或体外调节患者细胞或组织中三重四脯氨酸(TTP)多核苷酸的功能和/或表达。 | ||
| 地址 | 美国佛罗里达州 | ||