| 摘要 |
1. Соединение, включающее модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 12-30 связанных нуклеозидов и содержащий нуклеотидную последовательность, включающую часть по меньшей мере из 8 смежных нуклеотидных оснований, комплементарных части последовательности нуклеотидных оснований 1275-1318 SEQ ID NO:1, имеющей такую же длину, где указанная нуклеотидная последовательность модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна последовательности SEQ ID NO:1.2. Соединение по п.1, где указанная нуклеотидная последовательность модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 95%, по меньшей мере на 96%, по меньшей мере на 97%, по меньшей мере на 98%, по меньшей мере на 99% или по меньшей мере на 100% комплементарна последовательности SEQ ID NO:1.3. Соединение по п.1 или 2, имеющее:(i) нуклеотидную последовательность, содержащую по меньшей мере 8, по меньшей мере 10, по меньшей мере 12, по меньшей мере 14, по меньшей мере 16, по меньшей мере 18 или 20 смежных нуклеотидных оснований последовательности SEQ ID NO:223, 217, 51, 52, 53, 114, 115, 213, 214, 215, 216, 218, 219, 220, 221, 222, 224, 225, 226, 227, 228, 229, 230, 231, 232, 242, 243, 245, 246, 247, 248, 250, 251, 252, 253, 254, 255, 256, 257, 258, 259, 260, 261, 262, 263, 264, 265, 266, 267, 268 или 269; или(ii) нуклеотидную последовательность, содержащую по меньшей мере 8, по меньшей мере 10, по меньшей мере 12, по меньшей мере 14, по меньшей мере 16, по меньшей мере 18 или 20 смежных нуклеотидных оснований последовательности SEQ ID NO:223, 217, 51, 52, 53, 114, 115, 213, 214, 215, 216, 218, 219, 220, 221, 222, 224, 225, 226, 227, 228, 229, 230, 231 или 232.4. Соединение по п.1, имеющее нуклеотидную последовательность, содержащую по меньшей мере 8, по меньшей мере 10, по меньшей мере 12, по меньшей мере 14, по меньшей мере 16, по меньшей мере 18 или 20 смежных нуклеотидных осн� |
