| 发明名称 | 通过抑制RNA酶H1的天然反义转录物而治疗RNA酶H1相关疾病 | ||
| 摘要 | 本发明涉及调节RNA酶H1的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向RNA酶H1的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗RNA酶H1表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 申请公布号 | CN102782135A | 申请公布日期 | 2012.11.14 |
| 申请号 | CN201180006257.2 | 申请日期 | 2011.01.25 |
| 申请人 | 库尔纳公司 | 发明人 | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼 |
| 分类号 | C12N15/113(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N15/63(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人 | 郝文博 |
| 主权项 | 一种体内或体外调节患者细胞或组织中RNA酶H1多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：将所述细胞或组织与长度为5至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与包括SEQ ID NO:2的核苷酸1至437或SEQ ID NO:3的核苷酸1至278或SEQ ID NO:4的核苷酸1至436或SEQ ID NO:5的核苷酸1至1140中的5至30个连续核苷酸的多核苷酸的反向互补序列具有至少50%序列同一性；从而体内或体外调节患者细胞或组织中RNA酶H1多核苷酸的功能和/或表达。 | ||
| 地址 | 美国佛罗里达州 | ||