长效药物制剂

摘要

本发明涉及长效治疗制剂及其使用方法，其中所述制剂包含含有载体的经遗传修饰的微器官，所述载体包含与一个或多个调节序列可操作地连接的核酸序列，其中所述核酸序列编码治疗性多肽如红细胞生成素或干扰素α。

主权项

长效治疗制剂，其包含经遗传修饰的微器官，其中所述微器官是用辅助病毒依赖型腺病毒载体体外转导的真皮微器官，所述载体包含与一个或多个调节序列可操作地连接的编码治疗性多肽的核酸序列，其中所述一个或多个调节序列包含CAG启动子，其中将所述微器官离体保存在培养基中1‑8周的时间，其中所述治疗性多肽选自红细胞生成素和干扰素α，并且其中在将所述长效制剂植入个体中后，所述制剂：a.将所述治疗性多肽在血清中的表达水平比移植前的基础水平提高，所述提高持续超过一个月；和/或b.将功能标记比基础水平提高至少5％。