干扰肌肉特异E3泛素蛋白连接酶基因的干扰RNA,包含其的载体及其应用

摘要

本发明提供了干扰肌肉特异E3泛素蛋白连接酶基因表达的方法，具体地Atrogin-1基因和MuRF 1基因的干扰RNA及其DNA序列，包含其的载体和由所述载体转录的干扰RNA，以及将所述干扰RNA序列，包含其的载体和由所述载体转录的干扰RNA用于制备预防和治疗肌肉萎缩疾病的药物中的应用。在细胞水平和实验动物上，本发明的干扰RNA序列将Atrogin-1基因和MuRF 1基因的表达分别比对照降低60％和30％左右，肌肉细胞分化水平分别比对照升高70％和30％左右。在实验动物上表现出明显的肌肉萎缩治疗效果，有效提高疾病发生时的肌肉质量。

主权项

一种用于预防和治疗肌肉萎缩的载体转录的干扰RNA，其靶向序列如SEQ ID NO：7所示的Atrogin‑1基因，所述干扰RNA的DNA编码序列是SEQ ID NO：1。