| 发明名称 | 用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的方法 | ||
| 摘要 | 本发明提供了一些方法，这些方法使用5-(氟甲基)哌啶-3，4-二醇、5-(氯甲基)哌啶-3，4-二醇、或它的一种药学上可以接受的盐、溶剂化物、或药物前体、或它们中两种或多种的任何组合，用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调。特别是，本发明提供了用于预防和/或治疗高雪病的方法。 | ||
| 申请公布号 | CN102625661A | 申请公布日期 | 2012.08.01 |
| 申请号 | CN201080023544.X | 申请日期 | 2010.04.09 |
| 申请人 | 阿米库斯治疗学公司 | 发明人 | R·博伊德;G·李 |
| 分类号 | A01N43/40(2006.01)I;A61K31/445(2006.01)I | 主分类号 | A01N43/40(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京北翔知识产权代理有限公司 11285 | 代理人 | 张广育;姜建成 |
| 主权项 | 一种方法，该方法用于对有风险发展或诊断为溶酶体贮积失调的患者预防和/或治疗该失调，它包括对其有需要的患者给予有效量的治疗剂，该治疗剂是5‑(氟甲基)哌啶‑3，4‑二醇、5‑(氯甲基)哌啶‑3，4‑二醇、或它的一种药学上可以接受的盐、溶剂化物、或药物前体、或它们中两种或多种的任何组合。 | ||
| 地址 | 美国新泽西州 | ||