| 发明名称 | 用于体内递送多核苷酸的多缀合物 | ||
| 摘要 | 本发明涉及用于向哺乳动物细胞递送多核苷酸或其他细胞不透性分子的化合物、组合物和方法。描述了多缀合物系统，其向小的生物相容的体内递送载体中掺入寻靶、抗调理作用、抗聚集和转染活性。连接组分部分的多个可逆连接的使用提供了生理学应答活性调节。 | ||
| 申请公布号 | CN102614528A | 申请公布日期 | 2012.08.01 |
| 申请号 | CN201210111076.2 | 申请日期 | 2007.08.17 |
| 申请人 | 弗·哈夫曼-拉罗切有限公司 | 发明人 | D·B·罗森玛;D·H·韦克菲尔德;J·A·沃尔夫;S·翁;J·克莱因;D·L·刘易斯;J·E·哈格斯特伦;A·布洛欣;V·特鲁别茨科伊;H·赫维耶 |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I;A61K47/48(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I;A61P35/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K48/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人 | 柴云峰;黄革生 |
| 主权项 | 1.用于将RNA干扰多核苷酸体内递送到肝细胞的缀合物递送系统，其包含<img file="FDA0000153577230000011.GIF" wi="462" he="231" />其中，P是膜活性多胺，L<sup>2</sup>是二取代的马来酰胺酸生理学不稳定的键，M<sup>1</sup>是含有靶向基团的掩蔽剂，M<sup>2</sup>是含有位阻稳定剂的掩蔽剂，N是RNA干扰多核苷酸，L<sup>1</sup>是与L<sup>2</sup>正交的生理学不稳定的共价键，y和z是大于或等于0的整数，其中y和z的值一起大于P的胺数目的50％，P的膜活性通过经生理学不稳定的键L<sup>2</sup>连接M<sup>1</sup>和M<sup>2</sup>修饰大于50％的P胺而被可逆抑制，并且L<sup>2</sup>的切割恢复P的膜活性。 | ||
| 地址 | 瑞士巴塞尔 | ||