摘要 |
Agentes de ARNi utiles en los métodos para el tratamiento de las enfermedades relacionadas con Beta-ENaC, tales como fibrosis quística, pseudo-hipoaldosteronismo tipo 1 (PHA1), síndrome de Liddle, hipertension, alcalosis, hipocalemia, e hipertension asociada con obesidad, utilizando una cantidad terapéuticamente efectiva de un agente de ARNi de Beta-ENaC. Reivindicacion 1: Una composicion que comprende un agente de ARNi, el cual comprende una cadena en sentido y una cadena anti-sentido, en donde la cadena anti-sentido comprende cuando menos 15 nucleotidos contiguos que difieren por 0, 1, 2, o 3 nucleotidos de la cadena anti-sentido de un agente de ARNi específico para Beta-ENaC proporcionado en la Tabla 1. Reivindicacion 2: La composicion de la reivindicacion 1, en donde la composicion comprende además un segundo agente de ARNi de Beta-ENaC. |