Expresión mejorada de Factor IX en vectores de terapia génica

摘要

Un gen recombinante que comprende una región de control reguladora transcripcional que comprende SEC ID Nº: 3 o una región de control reguladora transcripcional que consiste en un polinucleótido que consiste en SEC ID Nº: 3 o un potenciador que consiste en los nucleótidos 1-192 de SEC ID Nº: 5 3 o un promotor que consiste en los nucleótidos 193-447 de SEC ID Nº: 3, en el que dicha región de control reguladora transcripcional, dicho potenciador o dicho promotor pueden regular la expresión de una secuencia codificante unida operativamente cuando se introduce en una célula.