通过抑制唐氏综合征基因的天然反义转录物治疗唐氏综合征基因相关疾病

摘要

本发明涉及反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸尤其通过靶向唐氏综合征基因的天然反义多核苷酸来调节唐氏综合征基因的表达和/或功能。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与唐氏综合征基因表达有关的疾病和病症中的用途。

主权项

一种体内或体外调节患者细胞或组织的唐氏综合征基因多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：使所述细胞或组织与至少一种长度为5‑30个核苷酸的反义寡核苷酸接触，从而体内或体外调节患者细胞或组织的唐氏综合征基因多核苷酸的功能和/或表达，其中所述至少一种寡核苷酸与包含以下核苷酸内的5‑30个连续核苷酸的多核苷酸的反向互补序列具有至少50％序列同一性：SEQ ID NO：3的1‑3814、SEQ ID NO：4的1‑633、SEQ ID NO：5的1‑497和SEQ ID NO：6的1‑545。