寡核糖核苷酸以及其用于治疗脱发、肾衰竭和其它疾病的方法

摘要

本发明涉及一种双链化合物，优选一种寡核糖核苷酸，其下调人类p53基因的表达。本发明还涉及一种药物组合物，它含有该化合物，或能够表达该寡核糖核苷酸化合物的媒介物，以及药学上可接受的载体。本发明还涉及一种治疗患有脱发或急性肾衰竭或其他疾病患者的方法，包括向患者给药治疗有效剂量的所述药物组合物从而治疗患者。脱发可由化疗或放疗引起，并且所述患者可能患有癌症，尤其是乳腺癌。

主权项

一种具有下述结构的siRNA化合物：反义链SEQ ID NO：48：5′ugaagggugaaauauucuc‑Z 3′；有义链SEQ ID NO：25：3′Z′‑acuucccacuuuauaagag 5′；其中每个a、c、u和g是核糖核苷酸，而且每个连续的核糖核苷酸由共价键连接至核糖核苷酸；以及其中每个Z和Z’可存在或不存在，但如果存在时为dTdT，并且共价地连接于其所存在的链的3’末端；以及其中在反义链和有义链中的交替核糖核苷酸的糖残基被修饰以致存在2’‑O‑Me基团，且被修饰的糖残基存在于反义链的5’和3’末端而未修饰的糖残基存在于有义链的5’和3’末端。