| 摘要 |
Вектор гена для использования в генной терапии, содержащий по меньшей мере одну мишень последовательности микроРНК, функционально связанную с нуклеотидной последовательностью, имеющей соответствующую микроРНК в гематопоэтической клетке-предшественнике (ГКП) или гематопоэтической стволовой клетке (ГСК), которые предотвращают или уменьшают экспрессию нуклеотидной последовательности в URG или ГСК, но не в дифференцированной клетке. |
