| 发明名称 | 治疗眼部疾病的方法 | ||
| 摘要 | 本发明涉及一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的组合物和方法，包括向受试者眼睛表面局部无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA；所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从而抑制受试者视网膜神经节细胞的缺失。本发明的方法还涉及一种具有结构基序的化学修饰siRNA化合物的用途，所述结构基序下调在哺乳动物眼睛视网膜组织表达的人类基因的表达。 | ||
| 申请公布号 | CN102449151A | 申请公布日期 | 2012.05.09 |
| 申请号 | CN200980151770.3 | 申请日期 | 2009.10.22 |
| 申请人 | 夸克医药公司 | 发明人 | E·法因施泰因;E·艾伯特;I·梅特;A·巴-伊兰;I·斯皮瓦克;H·卡林斯基;N·斯拉格尔 |
| 分类号 | C12N15/113(2006.01)I;A61K31/711(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2006.01)I |
| 代理机构 | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人 | 罗菊华 |
| 主权项 | 一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的方法，包括无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA，所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从而抑制所述受试者视网膜神经节细胞的缺失。 | ||
| 地址 | 美国加利福尼亚 | ||