治疗与代谢紊乱相关的状况的大的中性氨基酸补充剂

摘要

公开的是治疗患有苯丙酮尿症和/或苯丙氨酸血症的受试者的方法。所述的方法包括，部分地，通过肠给予所述的受试者LNAA补充剂，该LNAA补充剂中Leu和Val的重量比大于2∶1；该LNAA补充剂中Leu和iLeu的重量比大于3∶1；或者该LNAA补充剂包括一种或多种LNAAs并且它还包括Lys。也公开了LNAA补充剂。还公开的是治疗患有涉及代谢紊乱的状况的受试者的方法，所述的代谢紊乱涉及第一氨基酸X的代谢。所述的方法包括，通过肠给予所述的受试者组合物，该组合物(i)基本不含所述的第一氨基酸X以及(ii)该组合物包括第二氨基酸Y，所述的第二氨基酸Y在胃肠道转运体上与氨基酸X竞争。

主权项

用于通过肠给药治疗患有苯丙酮尿症和/或苯丙氨酸血症的受试者大的中性氨基酸(LNAA)补充剂SuppM1或SuppM2，其中，所述的SuppM1的活性成分为：194.1mg的L‑Tyr，61.1mg的L‑Trp，49.7mg的L‑Met，31.5mg的L‑iLeu，32.8mg的L‑Threo，32mg的L‑Val，130mg的L‑Leu，31.3mg的L‑His和34mg的L‑Arg；所述的SuppM2的活性成分为：195mg的L‑Tyr，51mg的L‑Trp，32mg的L‑Met，35mg的L‑iLeu，32mg的L‑Threo，35mg的L‑Val，80mg的L‑Leu，20mg的L‑His和20mg的L‑Lys，所述的SuppM1、SuppM2任选包含合适的添加剂，所述添加剂的形式为维生素、矿物质或赋形剂。