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Uso de un oligonucleótido que consiste en una única cadena, con una longitud de 10 a 50 nucleótidos, que consiste en 2'-O-metil fosforotioato nucleótidos de ARN y que consiste en una secuencia que es complementaria sólo a un elemento repetitivo en un transcrito de gen tal y como se determina más abajo, para la producción de un medicamento para el tratamiento o la prevención de un trastorno genético asociado a una inestabilidad de repetición de elementos cis en humanos tal y como se determina más abajo, caracterizado por el hecho de que dicho elemento repetitivo en un transcrito de gen se selecciona en el grupo que consiste en (CAG)n y (CUG)n: - el oligonucleótido consiste en una secuencia que es complementaria a un tracto de poliglutamina (CAG)n, donde el trastorno de inestabilidad de repetición es enfermedad de Huntington, ataxias espino-cerebelosas, síndrome de Haw River, atrofia muscular espinobulbar ligada al cromosoma X y/o atrofia dentatorubro-palidoluysiana, - el oligonucleótido consiste en una secuencia que es complementaria a una repetición (CUG)n, en el que el trastorno de inestabilidad de repetición es distrofia miotónica de tipo 1, ataxia espino-cerebelar 8 y/o enfermedad del Huntington de tipo 2. |
