发明名称 小干扰RNA的改进设计
摘要 本发明涉及一种小干扰RNA分子(siRNAs),与种子区域内的碱基配对相比,其反义链(引导链)的3’端与正义链(过客链)的5’端的热力学稳定性分别得到增强。本发明涉及的小干扰RNA分子对于靶基因具有更强的敲除活性,并且对RNAses的抗性更高,特别是对血清RNAses。本发明还涉及了一种制备该小干扰RNA分子的方法,一种利用本发明的这种改进的小干扰RNA分子进行目标特异性RNA干扰的方法,以及含有这种小干扰RNA分子的药物组合物。
申请公布号 CN102333869A 申请公布日期 2012.01.25
申请号 CN201080008916.1 申请日期 2010.02.24
申请人 里博克斯艾克斯有限公司 发明人 雅克·罗哈耶姆
分类号 C12N15/113(2006.01)I;C12N15/79(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I 主分类号 C12N15/113(2006.01)I
代理机构 上海智信专利代理有限公司 31002 代理人 邓琪
主权项 一种能够进行目标特异性RNA干扰的分离的双链RNA分子,在其过客链的5’端与引导链的3’端具有至少3个鸟嘌呤/胞嘧啶碱基对。
地址 德国拉德博伊尔市制药园区迈斯纳路191号