有效跳跃人杜兴肌营养不良基因外显子43、46、50-53中至少一个的方法和手段

摘要

本发明涉及方法，其中使用分子诱导和/或促进患者中，优选患者分离的细胞中DMD前mRNA的外显子43、外显子46、外显子50-53中至少一个的跳跃，所述方法包括向所述细胞和/或所述患者提供分子。本发明还涉及所述分子本身。

主权项

分子，所述分子与选自以下核苷酸序列之一中的至少8个核苷酸的连续区段结合：用于外显子50的跳跃的5’‑GGCGGTAAACCGUUUACUUCAAGAGCUGAGGGCAAAGCAGCCUGACCUAGCUCCUGGACUGACCACUAUUGG‑3’(SEQ ID NO：4)；用于外显子43的跳跃的5’AGAUAGUCUACAACAAAGCUCAGGUCGGAUUGACAUUAUUCAUAGCAAGAAGACAGCAGCAUUGCAAAGUGCAACGCCUGUGG‑3’(SEQ ID NO：2)；用于外显子46的跳跃的5′UUAUGGUUGGAGGAAGCAGAUAACAUUGCUAGUAUCCCACUUGAACCUGGAAAAGAGCAGCAACUAAAAGAAAAGC‑3’(SEQ ID NO：3)；用于外显子51的跳跃的5′CUCCUACUCAGACUGUUACUCUGGUGACACAACCUGUGGUUACUAAGGAAACUGCCAUCUCCAAACUAGAAAUGCCAUCUUCCUUGAUG UUGGAGGUAC‑3’(SEQ ID NO：5)；用于外显子52的跳跃的5’AUGCAGGAUUUGGAACAGAGGCGUCCCCAGUUGGAAGAACUCAUUACCGCUGCCCAAAAUUUGAAAAACAAGACCAGCAAUCAAGAGGCU‑3’(SEQ ID NO：6)；以及用于外显子53的跳跃的5’AAAUGUUAAAGGAUUCAACACAAUGGCUGGAAGCUAAGGAAAA GCUGAGCAGGUCUUAGGACAGGCCAGAG‑3’(SEQ ID NO：7)。