Isolated double-stranded RNA molecule, process for its preparation and use

摘要

Podstatu rešení tvorí izolovaná molekula dvouretezcové RNA, kde každý retezec obsahuje 19 až 23 nukleotidu, pricemž alespon jeden retezec má na 3'-konci presah obsahující 1 až 3 nukleotidu a molekula RNA je schopna cílove specifické RNA interference. Soucástí rešení je rovnež zpusob prípravy dvouretezcové RNA, který zahrnuje: (a) syntézu dvou retezcu RNA, z nichž každý obsahuje 19 až 23 nukleotidu a alespon jeden z nich obsahuje na 3'-konci presah obsahující 1 až 3 nukleotidy, pricemž retezce RNA jsou schopné vytvorit molekulu dvouretezcové RNA, (b) syntetizované retezce RNA se kombinují za podmínek, kdy vzniklá molekula dvouretezcové RNA, která je schopna specificky cílové RNA interference. Produkt je možno využít pro prípravu léciva pro modulaci funkce genu pro použití napríklad v prípade virové infekce, nádoru nebo autoimunitního onemocnení.