发明名称 用于体内转染肠细胞的非病毒组合物和方法
摘要 本发明提供能保护核酸并将所述核酸递送入肠粘膜细胞的基于壳聚糖的纳米颗粒。提供用于在肠粘膜细胞表达治疗性核酸的组合物和方法。也提供用于从肠粘膜的细胞系统地递送治疗性蛋白的组合物和方法。
申请公布号 CN102164618A 申请公布日期 2011.08.24
申请号 CN200780010950.0 申请日期 2007.03.30
申请人 恩根尼公司 发明人 艾瑞克·粟;安东尼·T·钟
分类号 A61K48/00(2006.01)I;A61K47/36(2006.01)I;A61K9/14(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I;C12N15/87(2006.01)I 主分类号 A61K48/00(2006.01)I
代理机构 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 代理人 王达佐;韩克飞
主权项 包含基于壳聚糖的纳米微粒的组合物,所述基于壳聚糖的纳米颗粒包含(i)具有3kDa至250kDa的平均分子量的多个壳聚糖聚合物和(ii)治疗性构建体,其中所述治疗性构建体包含可操作连接到在肠粘膜细胞内有功能的表达调控区的治疗性核酸,其中所述治疗性核酸表达于所述肠粘膜细胞时能够发挥治疗作用,以及其中所述基于壳聚糖的纳米微粒能够引起所述治疗性核酸在肠粘膜长于4天的表达。
地址 加拿大不列颠哥伦比亚省