补体拮抗剂及其应用

摘要

本发明公开了一种拮抗剂，其被设计用来抑制或阻断诸如补体成分6(C6)的哺乳动物补体的表达。本发明还具有许多应用，包括在哺乳动物中发生急性或慢性神经损伤后制备促进神经再生的药物的应用。另外的应用包括单独使用或与其他药物联用来治疗多发性硬化症。

主权项

一种低聚物，其长度为约10至50个核苷酸，并且具有与编码由SEQID NO:1表示的补体成分6(C6)或其天然存在的等位基因变异体的核酸序列的相应区域具有至少95％的序列同一性的邻核苷碱基序列；所述低聚物包括至少一种核苷酸类似物，并且能够使由qPCR试验所确定的哺乳动物体内的C6mRNA表达水平降低至少20％。