发明名称 ARN BICATENARIO CON LIPIDO MODIFICADO QUE TIENE UN POTENTE EFECTO DE INTERFERENCIA DEL ARN
摘要 <p>Un objeto de la presente invencion es suministrar un ARN novedoso bicatenario que tiene alta resistencia a la nucleasa y alta eficiencia de tomas celular, y que es capaz de producir un excelente efecto en la interferencia del ARN. La presente invencion suministra un ARN bicatenario con lipido modificado que comprende una cadena codificante que tiene una secuencia de nucleotido complementaria a la secuencia objetivo, y una cadena contrasentido que tiene una secuencia de nucleotido complementaria a la cadena codificante, el ARN bicatenario es capaz de inhibir la expresion del gen objetivo, la cadena codificante tiene un lipido ligado a al menos uno de los primeros seis nucleotidos desde el lado del extremo 5' directamente o por via de un ligador. 1.- Un ARN bicatenario modificado con lipido que comprende una cadena codificante que tiene una secuencia de nucleotidos complementaria a la secuencia blanco en un gen objetivo, y una cadena anticodificante que tiene una secuencia de nucleotido complementaria a la cadena codificante, y el ARN bicatenario es capaz de inhibir la expresion del gen objetivo, y la cadena codificante que tiene un lipido ligado a por lo menos uno del primero al sexto nucleotido del extremo 5' directamente o por via de un ligador. 2.- Un ARN bicatenario modificado con lipido de acuerdo con la reivindicacion 1 que tiene un extremo truncado sobre el lado del extremo 5' de la cadena codificante, y tiene un extremo truncado o tiene un extremo en suspension sobre el lado del extremo 3' de la cadena codificante.</p>
申请公布号 CO6270240(A2) 申请公布日期 2011.04.20
申请号 CO20100048045 申请日期 2010.04.23
申请人 NATIONAL INSTITUTE OF ADVANCED INDUSTRIAL SCIENCEAND TECHNOLOGY;OTSUKA PHARMACEUTICAL CO LTD 发明人 KUBO TAKANORI;OHBA HIDEKI;TOYOBUKU HIDEKAZU;HAYASHI HIROTAKE
分类号 A61K47/48 主分类号 A61K47/48
代理机构 代理人
主权项
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