用于诊断与治疗目的的微小RNA(MIRNA)和下游靶标

摘要

本发明涉及微小RNA的启动子区、微小RNA、特别是miR-21的用途、以及用于诊断的相关成分和用于制备治疗和/或预防纤维变性和/或纤维变性相关疾病的药物的相关成分。另外，本发明涉及针对miR-21的靶标的反义寡核苷酸。还包括miR-21缺陷型细胞、启动子区和miR-21的靶标及其敲除生物。最后，本发明涉及用于诊断纤维变性和/或纤维变性相关疾病的方法以及用于筛选用于治疗纤维变性和/或纤维变性相关疾病的有药物活性的化合物的方法。本发明还涉及用于治疗、改善和/或预防纤维变性的组合物。在某些实施方案中，所述组合物调节用于治疗、改善和/或预防纤维变性的miRNA的活性。在某些实施方案中，组合物抑制用于治疗、改善和/或预防纤维变性的miR-21的活性。

主权项

一种用于治疗纤维变性的方法，所述方法包括给予患有或疑似患有纤维变性的受治疗者包含修饰寡核苷酸的化合物，所述修饰寡核苷酸由12‑30个连接核苷组成并且具有与miR‑21或其前体互补的核苷碱基序列。