发明名称 |
靶向脂质 |
摘要 |
本发明提供具有结构(CI)L100-连接体-L101的靶向脂质,其中L100是脂质、亲脂体、烷基、烯基或炔基,L101是配体或-CH2CH2(OCH2CH2)pO(CH2)qCH2-配体,p是1-1000,并且q是1-20。此外,本发明提供用于将治疗剂递送至细胞的组合物和方法。特别地,这些包括新颖的脂质和核酸-脂质微粒,其提供核酸的有效封装和封装的核酸向体内细胞的有效递送。 |
申请公布号 |
CN102006890A |
申请公布日期 |
2011.04.06 |
申请号 |
CN200880126152.9 |
申请日期 |
2008.12.04 |
申请人 |
阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
发明人 |
穆蒂亚·马诺哈兰;卡兰特赫塔西尔·G·拉吉夫;贾亚普拉卡什·K·纳拉亚南奈尔;穆图萨米·贾亚拉曼 |
分类号 |
A61K47/48(2006.01)I |
主分类号 |
A61K47/48(2006.01)I |
代理机构 |
北京集佳知识产权代理有限公司 11227 |
代理人 |
顾晋伟;田旸 |
主权项 |
1.一种靶向脂质,所述靶向脂质具有式(CI)中所示的结构:<img file="FPA00001188993600011.GIF" wi="660" he="167" />其中:L<sup>100</sup>对于每次出现独立地是脂质、亲脂体、烷基、烯基或炔基,其每一个任选地被一个或多个取代基所取代;L<sup>101</sup>对于每次出现独立地是配体或-CH<sub>2</sub>CH<sub>2</sub>(OCH<sub>2</sub>CH<sub>2</sub>)<sub>p</sub>O(CH<sub>2</sub>)<sub>q</sub>CH<sub>2</sub>-配体;p是1-1000;并且q是1-20。 |
地址 |
美国马萨诸塞州 |